Tehnica de editare genetică CRISPR se află în ultimii ani în atenţia publicului şi a cercetătorilor datorită potenţialelor aplicaţii pe care le poate avea. În ultimii ani, oamenii de ştiinţă au început să folosească CRISPR pentru tratarea diferitelor maladii genetice. Recent, o echipă de la Institutul de Sănătate şi Ştiinţă din Oregon, Statele Unite ale Americii, a folosit, pentru prima dată, această tehnologie pentru a trata orbirea genetică, notează Science Alert, citează descopera.ro.

Oamenii de ştiinţă pot folosi terapiile genetice pentru a trata o serie de maladii, totuşi, atunci când vorbim despre amauroza congenitală Leber, care cauzează orbirea din copilărie, trebuie folosit un nstrument mai complex. Studiile au arătat că gena asociată cu această mutaţie este prea mare şi este nevoie de o tehnică pentru CRISPR pentur a putea face o serie de modificări asupra acesteia făr a pune în pericol pacienţii.

În cazul acestui prim pacient, cercetătorii au injectat trei picături în care se aflau fragmentele de ADN modificate. Aceştia speră că respectivele fragmente vor înlocui regiunile din genă răspunzătoare de pierderea capacităţii vizuale şi că celulele astfel obţinute vor putea să se reproducă până la finalul vieţii pacientului.

Doctorii şi-au propus să testeze tratamentul pe 18 copii şi adulţi.

Cercetătorii vor avea de aşteptat aproximativ o lună pentru a afla dacă şi în ce măsură procedura lor a funcţionat. În posibilitatea unui răspuns favorabil, oamenii de ştiinţă vor să ăşi continuie studiul şi să folosească CRISPR asupra altor 18 pacienţi, copii şi adulţi.